index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

240

Références bibliographiques

526

Mots-clés

Muscle disease Transfection/methods Duchenne Muscular Dystrophy Genotoxicity Viral Induced pluripotent stem cells Antigens Micronuclei Age-related macular degeneration Human Phenotype Alternative splicing Aequorin Preschool Genetic Therapy HEK293 Cells Thérapie cellulaire Transcriptomics Cell Proliferation Animals Progeria Receptors Disease Models Mutation Genes Animal Dosage Animal models Calcium MiRNA Human pluripotent stem cells Dependovirus/genetics/immunology Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Golgi apparatus Pathological modeling Muscle Transduction AAV Humans Protein Tyrosine Phosphatases Liver Knockout FKRP DLK1-DIO3 Lentiviral vector Genome editing Chromosomal instability Dystrophin Myopathies Myotonic dystrophy type 1 Cellules souches pluripotentes humaines Mitochondria Adeno-associated virus Neurons Astrocyte Immunology Inbred mdx Gene Expression Regulation Female Muscular Dystrophy Genetic Retinitis pigmentosa Canine Gene Transfer Techniques Lentivirus/genetics Duchenne muscular dystrophy Genome Metabolism CRISPR/Cas9 CRISPR-Cas9 Amphipathic peptide Genetic Loci Reporter Activin Receptors Genetic Vectors Myotubular myopathy DMD Gene therapy Child Inbred C57BL Aging Mice Myopathy Adult Pluripotent stem cells Chromothripsis Muscular dystrophy Astrocytes Cell Line Myotonic dystrophy Genetic Therapy/methods Flavivirus Male Cellules souches embryonnaires humaines RNA biology Cell therapy Polymorphism Dependovirus/genetics Cellules souches pluripotentes Virus Integration

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