Development of safe and efficient aav vectors for retinal gene therapy - TEL - Thèses en ligne Accéder directement au contenu
Thèse Année : 2018

Development of safe and efficient aav vectors for retinal gene therapy

Développement de vecteurs AAV sûrs et efficaces pour la thérapie génique rétinienne

Résumé

Vision is our most cherished sense and its loss is a feared handicap. A highly diverse and complex array of inherited retinal degenerations leads to irreversible vision loss. Today, there is no cure for such disorders. However, in the last decade, many gene therapies entered clinical trials offering hope for the treatment of inherited retinal degenerations. In this thesis, we explored the contribution of viral vectors within the general context of retinal gene therapy. We focused on optimization of viral vectors for mutation-independent gene therapies broadly applicable across rod-cone dystrophies. We carefully designed vectors for targeting cones and studied their translational potential for optogenetic activation of cones in several relevant model systems.
La vision est notre sens le plus cher et sa perte est un handicap redouté. Or, il existe un ensemble très hétérogène et complexe de dégénérescences rétiniennes héréditaires entraînant une perte de vision irréversible. Aujourd'hui, il n'y a pas de traitement pour ces maladies. Cependant, au cours de la dernière décennie, de nombreuses thérapies géniques ont été testées dans des essais cliniques, donnant de l'espoir pour le traitement des dégénérescences rétiniennes héréditaires. Dans cette thèse, nous avons exploré l'apport des vecteurs viraux dans le contexte général de la thérapie génique rétinienne. Nous avons plus particulièrement optimisé des vecteurs viraux pour des thérapies géniques indépendantes des mutations, largement applicables à toutes les dystrophies rétiniennes avec dégénérescence de bâtonnets puis cônes. Nous avons conçu des vecteurs pour cibler les cônes et étudié leur potentiel de translation pour l'activation optogénétique des cônes dans plusieurs systèmes modèles pertinents.
Fichier principal
Vignette du fichier
these_khabou_hanen_2018.pdf (6.86 Mo) Télécharger le fichier
Origine : Version validée par le jury (STAR)
Loading...

Dates et versions

tel-02926062 , version 1 (31-08-2020)

Identifiants

  • HAL Id : tel-02926062 , version 1

Citer

Hanen Khabou. Development of safe and efficient aav vectors for retinal gene therapy. Neurons and Cognition [q-bio.NC]. Sorbonne Université, 2018. English. ⟨NNT : 2018SORUS460⟩. ⟨tel-02926062⟩
191 Consultations
482 Téléchargements

Partager

Gmail Facebook X LinkedIn More