index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

227

Références bibliographiques

531

Mots-clés

Immunology Astrocyte Adult Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Progeria Pluripotent stem cells Stem cell Genetic Therapy/methods Calcium Splicing Transcriptomics Mitochondria Adeno-associated virus Animal models Genotoxicity Dependovirus/genetics Induced pluripotent stem cells Mice Protein Tyrosine Phosphatases RNA biology Retinitis pigmentosa Micronuclei Disease Models Inbred mdx Genome editing Gene Expression Regulation Muscle Cell therapy Viral Cell Proliferation Thérapie génique Genome Chromothripsis Golgi apparatus Lentiviral vector Myotonic dystrophy Muscular dystrophy Genetic Therapy Pathological modeling Liver Mutation FKRP Flavivirus Polymorphism Knockout CRISPR-Cas9 Dependovirus/genetics/immunology CRISPR/Cas9 Chromosomal instability Spinal cord Reporter Myopathy Animal Neurons HEK293 Cells Myotubular myopathy Lentivirus/genetics Male Activin Receptors DMD Receptors Thérapie cellulaire Preschool Human Duchenne muscular dystrophy Genetic Inbred C57BL Canine Human pluripotent stem cells Animals Metabolism Gene therapy Dosage Myotonic dystrophy type 1 Muscular Dystrophy Aging Dystrophin Myopathies Cell Line Antigens AAV Muscle disease Virus Integration Aequorin Cellules souches embryonnaires humaines Humans Genes Genetic Loci Duchenne Muscular Dystrophy Gene Transfer Techniques DLK1-DIO3 Female Age-related macular degeneration Phenotype MiRNA Transduction Genetic Vectors Transfection/methods Astrocytes Child