L’hématologie pédiatrique est une spécialité médicale prenant en charge des patients de 0 à 18 ans, atteints de maladies malignes comme la leucémie aigüe ou de maladies non-malignes comme la drépanocytose, et traités par diverses thérapeutiques. L’adhésion thérapeutique constituée par l’adhésion médicamenteuse et non-médicamenteuse, c’est-à-dire l’adhésion aux thérapeutiques non-médicamenteuses, aux recommandations diététiques, aux rendez-vous médicaux et d’imagerie. L’adhésion thérapeutique est influencée par de nombreux facteurs et est non-optimale, en hématologie pédiatrique comme pour d’autres spécialités médicales. Toutefois, ses enjeux individuels et collectifs sont importants; c’est pourquoi il est essentiel d’améliorer cette adhésion. Actuellement, plusieurs interventions existent, mais elles sont rares en hématologie pédiatrique. La problématique de ce travail est la suivante : Alors que l’adhésion thérapeutique en hématologie pédiatrique a des enjeux importants, comment se fait-elle qu’elle soit non-optimale ? Pour cela deux études ont été menées. Elles ont utilisé la méthodologie qualitative en explorant les représentations et les vécus vis-à-vis de l’adhésion thérapeutique. La première étude a été menée auprès d’aidants et de professionnels de santé d’enfants ayant eu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. Les résultats montrent d’une part que l’adhésion médicamenteuse et non-médicamenteuse semble influencer par des facteurs similaires. D’autre part, l’entité familiale a toute sa place dans la prise en charge et l’adhésion médicamenteuse et non-médicamenteuse. En plus de la sortie d’hospitalisation, l’adolescence et les maladies non-malignes sont exprimées par les professionnels de santé comme des facteurs majeurs de non-adhésion lors d’une allo-greffe. Pour comprendre l’adhésion thérapeutique là où elle semble plus problématique, la seconde étude de ce travail est menée auprès de patients adolescents et adultes atteints de drépanocytose hors allogreffe, d’aidants et de professionnels de santé. Les résultats de cette étude ont montré qu’au moment de l’adolescence a lieu une « double transition », la « transition d’état du patient » et la transition de soins pédiatrie-adulte. Cette « double transition » fait de l’adolescence un moment particulièrement « à risque » de rupture de soins, nécessitant donc une intervention d’amélioration de l’adhésion thérapeutique. Les résultats de cette étude ont montré que cette intervention doit être multifactorielle et centrée sur le patient, en intégrant les aidants. Pour répondre à ce besoin, l’étude interventionnelle DREPADO est proposée. Il s’agit d’un programme de transition en plusieurs axes, éducatif, psychologique et social, intégré à un essai clinique contrôlé randomisé. Ce programme de transition est comparé à la prise en charge habituelle du patient. L’objectif principal de cet essai clinique est d’améliorer l’état de santé des adolescents atteints de drépanocytose dans les deux années qui suivent leur transfert en secteur adulte (mesuré sur le nombre d’hospitalisation pour complication de la maladie). Actuellement DREPADO est mis en œuvre en France métropolitaine et DOM-TOM (début octobre 2020 : 4 centres ouverts et 22 patients inclus). Ce travail de thèse a permis de mieux comprendre la problématique de l’adhésion thérapeutique en hématologie pédiatrique et de proposer une étude interventionnelle adaptée.